Duurste medicijn ter wereld tegen spierziekte goedgekeurd in Europa

Print
Duurste medicijn ter wereld tegen spierziekte goedgekeurd in Europa

Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van de spierziekte SMA. Afbeelding: AP

Een baanbrekende en peperdure gentherapie die de progressieve spierziekte SMA bij jonge kinderen kan stoppen, mag voorlopig de Europese markt op. Ook behandeling van Nederlandse patiëntjes komt hiermee een stap dichterbij.

Het middel, dat Zolgensma heet, mag van de Europese medicijnenwaakhond nu worden gebruikt voor de behandeling van SMA. Wel onder de voorwaarde dat de fabrikant (AveXis) de komende jaren onderzoek blijft doen naar de werking en goede resultaten blijft produceren bij de jonge patiëntjes.

De therapie wordt toegediend tijdens een éénmalig intraveneus infuus van een uur waarbij een werkende kopie van het ontbrekende gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt. Daarmee wordt de progressie van SMA gestopt.

In de VS 2,1 miljoen per behandeling

De Europese prijs van het middel is nog niet bekend, maar het baanbrekende medicijn kost in de Verenigde Staten 2,1 miljoen dollar per behandeling. In Nederland moet de fabrikant nog in onderhandeling met de minister voor Medische zorg over een prijs. Die gesprekken worden komende maanden opgestart.

Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en verwoestende genetische aandoening die leidt tot steeds verdere spierzwakte, verlamming en - wanneer het in de ernstigste vorm niet behandeld wordt - permanente beademing of overlijden.

SMA is de belangrijkste genetische doodsoorzaak bij zuigelingen. Als de zwaarste vorm onbehandeld blijft, leidt dit in meer dan 90 procent van de gevallen tot overlijden of de noodzaak van permanente beademing op de leeftijd van twee jaar.

Mogen we even je aandacht.
Dit is een artikel van De Limburger dat gratis beschikbaar is voor iedereen. Dat geldt niet voor alle artikelen, want zogeheten Plus-artikelen zijn exclusief voor onze abonnees. Zonder abonnees kunnen wij namelijk geen Limburgs nieuws maken. Sluit je daarom ook aan en kies voor goede en betrouwbare regionale journalistiek in Limburg, met liefde en passie gemaakt. Juist in deze onzekere tijden.

Er is al een abonnement voor 7,50 per maand.

Bekijk abonnementen